Einführung zu den bisherigen Zell & Gentherapien und was ändert sich 
     o    RNA ; DNA ; CRISPR/Cas9
•    Die Bedenken & Herausforderungen der Kostenträger in Bezug auf Gentherapien
     o    Im Bereich Seltene Erkrankungen
     o    Im Bereich der „großen Indikationen“
            -    LP(A), Alzheimer
•    Wie konnte es bei SMA mit der GTx funktionieren
•    Ein reales Beispiel: Team – Vorbereitungen – Gespräche
•    Die Spielregeln festlegen für Österreich und …
     o    Was muss vorbereitet werden
     o    Wer muss Wann, Wo sein?
     o    Welche Spezifika hat Österreich
•    Alle Beteiligten informieren und informiert halten
•    FDA-Zulassung Vor- & Nachteile
•    Verträge besser EU-einheitlich 
•    Vorbereitung für den Tag der Zulassung
•    EU-Zulassung – EU-Produkt – EU-Preis
     o    Der Brief der EU
     o    Die Kommunikation an die Beteiligten
            -    Was an Wen und Wann
•    Ab dem 1. Patienten PV- & Safety-Updates
     o    Ein Informationsfluss vom HQ bis zum Arzt
•    Spezialisten lösen spezielle Probleme
     o    Neue Probleme sofort bearbeiten 
•    Preis-Anpassungen ansprechen, umsetzen
     o    Die europäische Einheit besteht zwischen den Kostenträgern, Ärzten & Betroffenen
(Patientinnen & Patientinnen-Eltern) 
•    Zusammenfassung des Beispiels
•    Weitere Erfahrungen mit GTx in Österreich & Europa
•    Bewertungsboard
•    Diskussion