Gentherapien eröffnen neue vielversprechende Optionen für die Behandlung seltener Erkrankungen. Erste Erfahrungen aus der Praxis zeigen ihr Potenzial, das Leben vieler Betroffener erheblich zu verbessern. Gleichzeitig ist es wichtig, die Erwartungen realistisch zu halten. Herausforderungen sind neben der rechtzeitigen Diagnose die begrenzte Verfügbarkeit von Expert:innen und Zentren, die Komplexität bei der Produktion und Anwendung sowie die methodische Erfassung ihres Wertes durch das Gesundheitssystem. 

Wie Gentherapien funktionieren und wie die Situation verbessert werden kann, damit Gentherapien ihren vollen Nutzen für Betroffene erzielen können, steht im Fokus des nächsten Rare Diseases Dialogs der PHARMIG Academy.

Eine Initiative des PHARMIG Standing Committee Rare Diseases www.pharmig.at

Moderation: Mag. Tarek Leitner, ORF

Diskussionspartner:innen:

• Prim. Univ.-Prof. Dr. Richard Greil, ehem. Vorstand der Uniklinik für Innere Medizin III, Uniklinikum Salzburg, Leiter Salzburg Cancer Research Institute (SCRI) & Cancer Cluster Salzburg (CCS).  Scientific CEO der Austrian Group for Medical Tumor Therapy (AGMT) GmbH und Individualized Immunotherapy (iiT) Research and Development GmbH
•  Martin Moder, PhD, Molekularbiologe, Science Buster 
  
•  Jean-Paul Pfefen, Global Development Leader, Hoffmann-La Roche 
•  Prof. Priv.-Doz. Dr.med.univ. Markus Ritter, Leiter der Spezialambulanz für erbliche Netzhauterkrankungen – Ophthalmogenetik, Medizinische, Universität Wien (MUW) 
• Mgr. Martina Rötzer, Obfrau SMA Patientenvertretung Österreich
  
• Univ.-Prof. Mag. Dr. Tanja Stamm, PhD, MSc, MBA,  Head of the Institute for Outcomes Research at the MedUniWien and of the Ludwig Boltzmann Institute for Arthritis and Rehabilitation